Il trapianto di cellule sane del fegato potrebbe curare l’emofilia

Secondo uno studio condotto da un team dell’Albert Einstein College of Medicine di New York, trapiantare cellule sane del fegato potrebbe contribuire a curare alcune forme di emofilia. La ricerca – coordinata da Sanjeev Gupta e presentata sulle pagine del Journal of Clinical Investigation – è stata effettuata su topi da laboratorio: in particolare, trapiantando le cellule epatiche sane in ratti colpiti da emofilia si attiva in questi ultimi la produzione di un fattore-chiave per la coagulazione del sangue che manca negli individui con emofilia di tipo A.

“Siamo riusciti a verificare che tipo di cellula dell’organismo è in grado di produrre il fattore VIII, carente in presenza di emofilia A – ha spiegato Gupta – e, successivamente, a curare questa patologia nei topi da noi presi in esame”.

Trapiantando cellule epatiche endoteliali del fegato e verificando, tre mesi dopo il trapianto, lo stato di salute dei topi, i ricercatori newyorchesi hanno registrato un significativo aumento nella produzione del fattore VIII: “se questa tecnica ha riscontrato un buon successo in modelli animali, riteniamo che possa essere adottata anche per curare forme gravi di emofilia negli individui in futuro” ha reso noto Prasad Mathew del Ted R. Montoya Hemophilia Center della University of New Mexico in una nota a margine della presentazione del lavoro di ricerca newyorchese.

MFL - 25/02/2008

Due gemelline inglesi protagoniste di una innovativa ricerca per offrire una speranza nella lotta alla leucemia

Si chiamano Olivia e Isabella, hanno quattro anni e sono gemelle monozigote: la speranza di una futura ed efficace terapia contro la leucemia infantile - una malattia che colpisce ogni anno solo in Gran Bretagna circa cinquecento bambini e che si rivela solitamente molto difficile da affrontare con chemioterapia e altri trattamenti - potrebbe essere nascosta proprio in loro due. I genitori delle due gemelline della cittadina di Bromley, un sobborgo di Londra, hanno accettato che le figliole partecipassero ad uno studio sulla leucemia infantile.

Il motivo? Solo Olivia ha sviluppato a circa due anni di età la leucemia, mentre la sorellina è sana. Una circostanza scientificamente rilevante visto che le due bambine sono assolutamente identiche nel patrimonio genetico. Ciò ha spinto gli scienziati del Great Ormond Street Hospital, in collaborazione con i colleghi dell’Institute of Cancer Research e quelli dell’università di Oxford, a studiare le due sorelline alla ricerca delle differenze davvero sostanziali che distinguono i due organismi al punto tale che uno si ammala di tumore e l’altro no.

La ricerca sembra aver già dato i primi frutti e i risultati sono stati pubblicati su numerosi organi di stampa internazionali e sulla prestigiosa rivista scientifica Science. Sin dalla vita intrauterina le due gemelle hanno subito una mutazione genetica non riscontrata nel DNA dei genitori, ma al momento della nascita solo nel patrimonio genetico di Olivia si è verificata una nuova mutazione che l’ha predisposta ad essere più vulnerabile al cancro. Il risultato è stato che dopo due anni la bambina si è ammalata di leucemia linfoblastica.

I ricercatori britannici hanno studiato il DNA delle piccole gemelle e in particolare hanno scoperto che a causa della prima mutazione genetica – che ha visto fondersi due geni chiamati TEL e AMIL-1 - alcune cellule staminali erano diventate pre-leucemiche: sono state proprio queste cellule ad aprire la strada alla malattia che, nella piccola Olivia, a causa della seconda mutazione si è sviluppata immediatamente. In altre parole entrambe le bambine erano maggiormente sensibili allo sviluppo della leucemia, a causa della mutazione avvenuta nell’utero, ma solo Olivia è stata così sfortunata da subire anche una seconda mutazione che ha favorito il manifestarsi della leucemia.

Oggi le gemelle stanno per compiere cinque anni, la chemioterapia ha salvato la vita di Olivia anche se ne ha inibito la crescita e un’infezione l’ha purtroppo resa cieca da un occhio. Grazie agli studi condotti su Olivia e Isabella gli scienziati sono stati in grado di individuare le cellule staminali pre-cancerose chiamate cellule killer: Mel Greaves dell’Institute of Cancer Research ha spiegato che proprio queste cellule killer risultano più resistenti alla chemioterapia tradizionale e diventeranno il target per le nuove terapie.

ALTRI CONTENUTI DA CONSULTARE:

• Leucemia linfatica cronica

• Leucemia linfocitica acuta

MFL - lunedì 28 gennaio 2008

Due gemelline inglesi protagoniste di una innovativa ricerca per offrire una speranza nella lotta alla leucemia

Si chiamano Olivia e Isabella, hanno quattro anni e sono gemelle monozigote: la speranza di una futura ed efficace terapia contro la leucemia infantile - una malattia che colpisce ogni anno solo in Gran Bretagna circa cinquecento bambini e che si rivela solitamente molto difficile da affrontare con chemioterapia e altri trattamenti - potrebbe essere nascosta proprio in loro due. I genitori delle due gemelline della cittadina di Bromley, un sobborgo di Londra, hanno accettato che le figliole partecipassero ad uno studio sulla leucemia infantile.

Il motivo? Solo Olivia ha sviluppato a circa due anni di età la leucemia, mentre la sorellina è sana. Una circostanza scientificamente rilevante visto che le due bambine sono assolutamente identiche nel patrimonio genetico. Ciò ha spinto gli scienziati del Great Ormond Street Hospital, in collaborazione con i colleghi dell’Institute of Cancer Research e quelli dell’università di Oxford, a studiare le due sorelline alla ricerca delle differenze davvero sostanziali che distinguono i due organismi al punto tale che uno si ammala di tumore e l’altro no.

La ricerca sembra aver già dato i primi frutti e i risultati sono stati pubblicati su numerosi organi di stampa internazionali e sulla prestigiosa rivista scientifica Science. Sin dalla vita intrauterina le due gemelle hanno subito una mutazione genetica non riscontrata nel DNA dei genitori, ma al momento della nascita solo nel patrimonio genetico di Olivia si è verificata una nuova mutazione che l’ha predisposta ad essere più vulnerabile al cancro. Il risultato è stato che dopo due anni la bambina si è ammalata di leucemia linfoblastica.

I ricercatori britannici hanno studiato il DNA delle piccole gemelle e in particolare hanno scoperto che a causa della prima mutazione genetica – che ha visto fondersi due geni chiamati TEL e AMIL-1 - alcune cellule staminali erano diventate pre-leucemiche: sono state proprio queste cellule ad aprire la strada alla malattia che, nella piccola Olivia, a causa della seconda mutazione si è sviluppata immediatamente. In altre parole entrambe le bambine erano maggiormente sensibili allo sviluppo della leucemia, a causa della mutazione avvenuta nell’utero, ma solo Olivia è stata così sfortunata da subire anche una seconda mutazione che ha favorito il manifestarsi della leucemia.

Oggi le gemelle stanno per compiere cinque anni, la chemioterapia ha salvato la vita di Olivia anche se ne ha inibito la crescita e un’infezione l’ha purtroppo resa cieca da un occhio. Grazie agli studi condotti su Olivia e Isabella gli scienziati sono stati in grado di individuare le cellule staminali pre-cancerose chiamate cellule killer: Mel Greaves dell’Institute of Cancer Research ha spiegato che proprio queste cellule killer risultano più resistenti alla chemioterapia tradizionale e diventeranno il target per le nuove terapie.

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MFL - lunedì 28 gennaio 2008